Новости и события » Общество » Собак превратили в идеальную модель для синдрома Гурлер

Собак превратили в идеальную модель для синдрома Гурлер

Собак превратили в идеальную модель для синдрома Гурлер

Синдром Гурлер, или мукополисахаридоз I (МПС-I), - тяжелое наследственное заболевание, которое характеризуется мутацией фермента альфа-L-идуронидазы, участвующей в образовании соединительной ткани. Сейчас лечение МПС-I осуществляется путем трансплантации костного мозга и внутривенной заместительной ферментной терапии. Оба способа недостаточно эффективны, особенно, когда болезнь поражает центральную нервную систему (ЦНС).

В качестве оптимальной животной модели для клинических испытаний при МПС-I рассматриваются собаки. Эти животные больше, чем мыши, подходят для имитации заболевания, поскольку их ЦНС и сердце реагируют аналогично человеческим. В частности, на собаках легче моделировать доставку гена альфа-L-идуронидазы - IDUA за счет схожего размера головного мозга. Но до сих пор иммунитет собак давал чрезмерный ответ на IDUA, что мешало оценить эффективность генной терапии МПС-I.

В новой работе исследователи показали, что манипуляции с геном на ранних стадиях жизни позволяют нивелировать иммунный ответ на IDUA. Для эксперимента были взяты собаки породы плоттхаунд. Человеческий ген вводился в глиальные и нервные клетки головного и спинного мозга животных с помощью вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV). После однократного введения уровень экспрессии фермента альфа-L-идуронидазы в спинномозговой жидкости стал аномальным. При этом наблюдались поражения головного мозга, свойственные МПС-I.

«Наш подход позволяет тестировать новые техники генной терапии "человеческих" заболеваний на соответствующих животных моделях. Результаты исследования также могут найти клиническое применение в профилактике иммунных ответов на ген и заместительной терапии», - сообщил ведущий автор работы Кристиан Хиндерер.


В Samsung объяснили, почему Galaxy S8 опасен для собак

В Samsung объяснили, почему Galaxy S8 опасен для собак

Пользователи Сети, которые изучили видеоролики с тестами недавно вышедшего смартфона Galaxy S8, обеспокоены предупреждающим знаком об опасности для собак. В компании Samsung объяснили, что значит это предупреждение. Наибольшее внимание пользователи, подробнее ...

загрузка...

 

Вверх