Новости и события » Общество » Собак превратили в идеальную модель для синдрома Гурлер

Собак превратили в идеальную модель для синдрома Гурлер

Собак превратили в идеальную модель для синдрома Гурлер

Синдром Гурлер, или мукополисахаридоз I (МПС-I), - тяжелое наследственное заболевание, которое характеризуется мутацией фермента альфа-L-идуронидазы, участвующей в образовании соединительной ткани. Сейчас лечение МПС-I осуществляется путем трансплантации костного мозга и внутривенной заместительной ферментной терапии. Оба способа недостаточно эффективны, особенно, когда болезнь поражает центральную нервную систему (ЦНС).

В качестве оптимальной животной модели для клинических испытаний при МПС-I рассматриваются собаки. Эти животные больше, чем мыши, подходят для имитации заболевания, поскольку их ЦНС и сердце реагируют аналогично человеческим. В частности, на собаках легче моделировать доставку гена альфа-L-идуронидазы - IDUA за счет схожего размера головного мозга. Но до сих пор иммунитет собак давал чрезмерный ответ на IDUA, что мешало оценить эффективность генной терапии МПС-I.

В новой работе исследователи показали, что манипуляции с геном на ранних стадиях жизни позволяют нивелировать иммунный ответ на IDUA. Для эксперимента были взяты собаки породы плоттхаунд. Человеческий ген вводился в глиальные и нервные клетки головного и спинного мозга животных с помощью вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV). После однократного введения уровень экспрессии фермента альфа-L-идуронидазы в спинномозговой жидкости стал аномальным. При этом наблюдались поражения головного мозга, свойственные МПС-I.

«Наш подход позволяет тестировать новые техники генной терапии "человеческих" заболеваний на соответствующих животных моделях. Результаты исследования также могут найти клиническое применение в профилактике иммунных ответов на ген и заместительной терапии», - сообщил ведущий автор работы Кристиан Хиндерер.


ТГУ создала прибор для обнаружения людей сквозь стены

ТГУ создала прибор для обнаружения людей сквозь стены

Научные работники из ТГУ создали специальный прибор, который получил название «Радиозор». Он способен находить людей, находящихся за различными преградами, в частности, стенами. «Радиозор» уже находится на примете у сотрудников российских подробнее ...

загрузка...

 

Вверх