Новости и события » Общество » В США одобрили самое дорогое лекарство в мире

В США одобрили самое дорогое лекарство в мире

В США одобрили самое дорогое лекарство в мире

Это первая генная терапия СМА для детей, единственная инфузия которой обойдется в $2,1 млн.

Американский регулятор одобрил лекарство Zolgensma ("Золдженсма"), первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом пишет "Настоящее время" со ссылкой на регулятора.

"Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты", - говорится в заявлении регулятора.

Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил в пресс-релизе производитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis.

Zolgensma, или онасемноген абепарвовек-ксайой (onasemnogene abeparvovec-xioi), представляет собой специально модифицированный аденовирус, который доставляет и "записывает" копию правильного гена SMN в моторные нейроны - клетки, управляющие движениями мышц.

Лекарство было одобрено на основе особой ускоренной программы, которая руководствовалась результатами продолжающегося клинического испытания: из 21 ребенка в тестовой группе 19 (один погиб и один прекратил участие в испытаниях) не просто выжили - тогда как без лечения многие дети с СМА погибают из-за дыхательной недостаточности - но и показали прежде невиданные для детей с СМА достижения: они могут двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки.

В еще одном раннем клиническом тесте, в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% - вставать и ходить.

Среди возможных побочных эффектов Zolgensma - острое поражение печени, понижение числа тромбоцитов в крови, рвота.

Подобные Zolgensma лекарства для исправления проблемных генов очень дороги. Фармкомпании утверждают, что заоблачные цены связаны с небольшим количеством пациентов: в США лишь около 1100 детей сейчас могут получить Zolgensma, говорят в Novartis. А значит, затраты на разработку и тестирование лекарства поделит между собой сравнительно небольшая группа людей.

Иногда генотерапевтические препараты изготавливаются индивидуально, что тоже отражается на ценах: например, первое такое средство генной терапии в США, лекарство Kymriah от острого лимфобластного лейкоза, сразу после своего одобрения 2 года стоило $475 000. Luxturna, генотерапевтическое средство для лечения редкой наследственной формы слепоты, стоит $850 000.

В Novartis говорят, что единоразовая инфузия Zolgensma обойдется дешевле для пациентов в долгосрочной перспективе и предлагают 5-летнюю рассрочку, а также отдельные контракты, учитывающие эффективность средства в каждом конкретном случае.

Критики отмечают недопустимость такого уровня цен для каких бы то ни было лекарств и слишком большую свободу фармкомпаний в выборе цен на лекарства от редких болезней.

Спинальная мышечная атрофия -тяжелое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга и приводит к парализации.


Телефоны Xiaomi: мощность, функциональность, доступность

Телефоны Xiaomi: мощность, функциональность, доступность

Бюджетные, но мощные телефоны xiaomi с каждым годом становятся все более популярными. Сервис Counterpoint, изучавший рынок смартфонов в 2018 году, отмечал, что в то время как брендам Samsung и Apple становится все сложнее удерживать свои позиции, подробнее ...


загрузка...


загрузка...

 

Вверх