CRISPR-Cas9 помог избавиться от одного из синдромов аутизма
Сегодня были представлены результаты одного весьма интересного и многообещающего исследования, которое в теории может стать новым ответом распространенным видам терапии для купирования различных симптомов разных уровней аутизма. В частности, в центре исследования стоит применение известной технологии генетического модифицирования CRISPR-Cas9, которая была применена на этот раз на мышах, у которых были обнаружены признаки синдрома FXS - единично-генетического расстройства, выражающегося в повторяющихся сеансах обсессивного поведения у больных, что является одним из наиболее часто встречающихся симптомов развитого аутизма.
В частности, расстройство FXS напрямую влияет на когнитивные способности и возможности пациента, со временем продолжая оказывает негативное влияние на развитие нейронно-моторной функции мозга. Ученые выявили, что развитие и действие данного заболевания связано прежде всего со специальным рецептором-возбудителем в мозге, который, функционируя в ненормальном режиме, вызывает повышенный уровень частоты сигнала между отдельными нейронами, таким образом заставляя пациента испытывать побуждения к повторяющимся действиям определенного характера.
Применяя технологию CRISPR-Cas9 на мышах, у которых присутствовало это расстройство, специалисты обнаружили ген, ответственный за этот процесс - им оказался рецептор метоботропик-глютамат 5 - и при помощи данной генетической системы им удалось обезвредить его функционирование.
В 70% случаев блокирования работы данного гена вызывало обратную реакцию и вскоре мыши приходили в норму с точки зрения их психоактивного поведения, демонстрируя заметные улучшения в когнитивных способностях и функциях. Остальным потребовался дополнительный сеанс воздействия технологии CRISPR для улучшения конечного результата, но в любом случае данный комплекс техники позволил специалистам эффективно справиться с устранением данного вредоносного гена при аутистичном состоянии.
