Редактура ДНК поможет при серповидноклеточной анемии
Врачи успешно отредактировали ДНК 34-летнего пациента ради борьбы с этой коварной болезнью. Для этого была использовано программа для исправления генома CRISPR-Cas9.
34-летняя Виктория Грей получила новую радость от жизни после того, как в ходе экспериментальной процедуры ученые отредактировали ее ДНК. С раннего возраста эта женщина страдает от дефекта красных кровяных клеток, известного под названием серповидноклеточная анемия. Многие жертвы болезни не доживают до 40. Это женщина, которая уже произвела на свет 4 детей, очень боялась, что не сможет увидеть, как они растут. И вот теперь у нее появилась надежда после того, как Виктория приняла участие в клиническом исследовании, в ходе которого ученые с помощью специальной программы CRISPR-Cas9 отредактировали ее гены.
Эксперты медицинского сообщества называют данный метод феноменальным шагом вперед. Как и у прочих жертв серповидноклеточной анемии, красные кровяные клетки в организме этой женщины изменяли свою форму с круглых на серповидные, что нарушало кровоток и лишало органы доступа кислорода. Чисто теоретически данную болезнь можно лечить с помощью стволовых клеток, но эта методика имеет довольно высокие риски. Если же в дальнейшем способ редактирования генов, через который прошла женщина, докажет свою результативность, то он изменит жизни многих пациентов.
Благодаря этому редактированию клетки начинают производить эмбриональный гемоглобин - белок, который обычно не встречается у людей старше 6 месяцев. Однако его наличие в крови позволит предотвратить изменение формы красных кровяных клеток и закупоривание ими сосудов. Этого удается добиться за счет удаления или изменения генетического кода клеток, что меняет их характеристики и функционал.
