Билл Гейтс внедрит генетическую терапию для лечения людей в Африке
"Отец" корпорации Microsoft Билл Гейтс уже достаточно давно отошел от управления своей компанией и полностью посвятил себя благотворительности. В частности, его личный фонд под названием Gates Foundation уже не первый год занимается помощью африканскому населению. И в рамках своего нового проекта господин Гейтс совместно с Национальным институтом здравоохранения (NIH) разрабатывают амбициозный план по внедрению генетической терапии ВИЧ и серповидноклеточной анемии на территории африканского континента.
Как работает генетическая терапия?
Два крупнейших американских инвестора в сфере биомедицинских исследований планируют вложить по меньшей мере 100 миллионов долларов США в течение последующих четырех лет для обеспечения стран Африки передовыми методами лечения. Сотрудничество NIH и Фонд Билла и Мелинды Гейтс должно ознаменовать запуск клинических испытаний генетических методов лечения ВИЧ и серповидно-клеточной анемии. Амбициозная цель состоит в том, чтобы разработать более простые и доступные способы редактирования генов или введения генно-модифицирующих препаратов, которые могут вылечить вышеозначенные заболевания.
Да, это довольно непросто, - заявил директор NIH Фрэнсис Коллинз во время пресс-конференции, посвященной началу сотрудничества. Но только если мы не объединим наши лучшие научные умы и ресурсы прямо сейчас, мы сможем добиться успеха и прорыва в лечении опасных заболеваний.
Предыдущий ряд независимых исследований на животных и некоторые клинические испытания на добровольцах-людях показали, что два заболевания, являющиеся в Африке чуть ли не эпидемиями, ВИЧ и серповидно-клеточная анемию, можно лечить с помощью генной терапии и новых инструментов редактирования генома, таких, как CRISPR.
Но в большинстве случаев использование компонентов редактирования генома включает удаление стволовых клеток из организма, добавление или модификацию генов, а затем повторное введение ранее удаленных клеток обратно в организм. Это, по сути, трансплантация стволовых клеток (хоть по факту это собственные клетки организма), а процедура такая стоит не малых денег. К тому же она, как правило, довольно рискованна, потому что врачи уничтожают существующие стволовые клетки пациента с помощью химиотерапии, чтобы скорректированные клетки могли "обосноваться на новом месте". Процедура остается недоступной для большинства людей в странах Африки к югу от Сахары, где лишь в немногих местах имеется медицинская инфраструктура для проведения таких медицинских манипуляций.
Например, при серповидно-клеточной анемии, болезни, которая заключается в наличии дефекта гемоглобина, участвующего в переносе кислорода эритроцитами, из-за чего тот не может выполнять свою функцию, существует на данный момент 2 вида лечения. Ученые либо добавляют новый ген для переноса гемоглобина к существующим клеткам крови и их предшественникам, либо включают ген в стволовых клетках, который отвечает за "производство" рецепторов к переносу гемоглобина. А как вы относитесь к генетическому редактированию?
Вместо того, чтобы модифицировать стволовые клетки человека и пересаживать их обратно, ученые будут стремиться "направить" редактор генома или другие инструменты редактирования генов непосредственно в организм людей. Таким образом, само лечение со стороны было бы похоже на обычную процедуру переливания крови. При этом в подобном подходе нет ничего фантастического. Такие технологии уже есть. Например, есть исследования, в которых клетки организма на генетическом уровне модифицируются при помощи специально выведенных для этих целей вирусов.
