Врачи просят Минздрав приобрести «Аталурен» для детей с болезнью Дюшена
ОО "Украинская академия детской инвалидности" (УАДИ) и Государственное учреждение "Украинский медицинский центр реабилитации детей с органическим поражением нервной системы Министерства здравоохранения Украины" инициировали обсуждение актуальных вопросов организации помощи детям с мышечной дистрофией Дюшена в Украине для запуска системных действий по диагностике, лечению и реабилитации таких больных.
Соответствующая резолюция подписана ведущими украинскими специалистами во время конференции, сообщили Укринформу ее организаторы. В частности, предусмотрено обращение в Министерство здравоохранения Украины о закупке за государственный счет препарата "Аталурен", жизненно необходимого для пациентов с болезнью Дюшена, которые имеют нонсенс-мутацию.
В резолюции отмечается, что Европейский комитет по лекарственным препаратам для человека (The Committee for Medicinal Products for Human Use - CHMP) зарегистрировал Аталурен для лечения пациентов с болезнью Дюшена еще в 2014-м и с 2-х лет, а в Украине - 2018-м, с 5-ти лет. Этот препарат способен восстанавливать нарушенный синтез белков дистрофина, а также включен в международный клинический протокол лечения таких детей. Впрочем, в Украине он не закупается за государственные средства. Отмечается также, что при содействии ОО "Дюшенная Украина" представлен пакет документов в Государственный экспертный центр Минздрава Украины для регистрации этого препарата для назначения пациентам в возрасте с 2-х лет.
Однако, по словам медиков, для предметного назначения такого препарата необходимо улучшить диагностирование больных. Сейчас соответствующее оборудование для диагностики детей с болезнью Дюшена и специалисты есть в лаборатории специализированного медико-генетического центра больницы "Охматдет". Для ее эффективной работы необходимо выделить в бюджете-2021 средства на приобретение необходимых реактивов и расходных материалов для проведения таких исследований, а еще запланировать на это финансирование в бюджете 2022-го.
ОО "Украинская академия детской инвалидности" инициировала создание в крупных городах Украины специализированных центров, которые бы максимально системно обслуживали из ближайших регионов детей с прогрессирующей мышечной дистрофией. Конечно, это станет возможным при условии поддержки руководителями структурных подразделений по вопросам здравоохранения областных и городских госадминистраций на местах.
Как сообщалось, мышечная дистрофия Дюшена является редким генетическим заболеванием, которое характеризуется слабостью мышц из-за отсутствия функционального белка гена дистрофина у мальчиков, что приводит к потере ими способности к самостоятельному передвижению, сердечной и дыхательной недостаточности и не только. Первые проявления заболевания появляются в возрасте 3-6 лет. Дети с этим заболеванием нуждаются в пожизненном сопровождении целой команды специалистов разных специальностей. Сейчас пациентов с мышечной дистрофией Дюшена в Украине около 500.
Миодистрофия Дюшена внесена в Перечень редких (орфанных) заболеваний, утвержденный приказом № 778 Минздрава Украины от 27 октября 2014 года. В соответствии с законодательством Украины, больные с таким диагнозом пользуются теми же гарантиями государственной поддержки для обеспечения необходимой терапии, как и другие орфанные больные.
ОО "Украинская академия детской инвалидности" проводит деятельность по созданию условий для оказания комплексной медико-социальной помощи детям и подросткам с ограниченной жизнедеятельностью и их семьям, а также предоставляет и разрабатывает учебно-методические материалы по различным аспектам детской инвалидности.
Государственное учреждение "Украинский медицинский центр реабилитации детей с органическим поражением нервной системы Министерства здравоохранения Украины" является специализированным медицинским учреждением, где проводится реабилитационное лечение детей с ограниченной жизнедеятельностью, предоставляется консультативно-диагностическая помощь для них и стажировки специалистов (неврологов, медицинских психологов, специальных педагогов, логопедов и др.)
Фото из открытых источников
