Ученые нашли лекарство для больных с синдромом Прадера - Вилли

Международный коллектив ученых определил потенциальный препарат, который способен стать лекарством и ослабить влияние редкого генетического неизлечимого заболевания - синдрома Прадера - Вилли. Подробности исследования опубликованы на страницах Nature Medicine.

Генетики проводили эксперименты на мышах и установили, что молекулы-ингибиторы белка G9a, который отвечает за регуляцию генов, оказали благотворное влияние на больных мышей. Более того, молекулам удалось сделать их жизнь и развитие более нормальной. Эффективность вещества также была отмечена в клетках тканей, которые были взяты у людей с синдромом Прадера - Вилли. На то, чтобы найти конкретные молекулы, которые в состоянии оказать лекарственный эффект, ученые потратили много времени и перепробовали свыше 9 тысяч разнообразных соединений.

У больных с синдромом Прадера - Вилли отмечается в младенчестве плохое питание, сниженный рост и слабые мышцы, однако затем эти симптомы сменяются избыточным аппетитом, который способствует ожирению, и проблемам с поведением. Такая аномалия встречается у одного младенца из 15 тысяч.