Ученые впервые успешно отредактировали геном эмбриона человека
Шухрат Миталипов и его коллеги из Университета здоровья и науки штата Орегон успешно использовали инструмент для редактирования ДНК CRISPR-Cas9, чтобы исправить генетическую ошибку, вызывающую болезни, у десятков ранних человеческих эмбрионов.
Согласно подробному докладу, опубликованному в Nature, ученые продемонстрировали возможность исправления мутации в гене MYBPC3, который вызывает смертельную болезнь сердца, известную как гипертрофическая кардиомиопатия.
Ученые заявили, что процедура была удивительно эффективной и что ее можно выводить на клинические испытания.
Ранее китайские ученые трижды сообщали об экспериментах по редактированию генома у эмбрионов человека. Но работа Миталипова была гораздо более обширной.
В каждом случае яйцеклетки, полученные от здоровых доноров, оплодотворялись спермой от одного человека, несущего мутацию кардиомиопатии. Обычно соответствующая мутация в гене MYBPC3 приводит к пороку сердца примерно в 50% случаев.
Исследователи обнаружили, что эффективность процесса редактирования была наибольшей, когда CRISPR вводили в яйцеклетки вместе со спермой. Когда это было сделано, 42 из 58 отредактированных эмбрионов оказались свободными от гипертрофической мутации кардиомиопатии.
Другими словами, редактирование CRISPR увеличило количество здоровых эмбрионов с ожидаемых 50% до примерно 72%. Оставшиеся 16 эмбрионов пострадали от нежелательных генетических вставок, демонстрируя, что техника редактирования требует дальнейшего улучшения.
По словам ученых, их методы могут снижать риск смертельно опасных заболеваний у новорожденных, в том числе рака. Если это так, то перед медициной открывается широкий спектр возможностей. Однако об этичности таких методов до сих пор ведутся споры.
"Моя Планета" приводила прогнозы ученых, согласно которым уже в недалеком будущем родители смогут выбирать для деторождения наиболее здоровый эмбрион из множества вариантов, созданных из их клеток в лаборатории.
В 2016 году в США впервые появился на свет ребенок от трех родителей.
