Генное «редактирование» CRISPR вылечило двух пациентов с заболеваниями крови
Компании CRISPR Therapeutics и Vertex, которые проводят испытания новых способов лечения сложных заболеваний, сообщили о первых результатах терапии. Терапия применялась на двух пациентах, страдающих от наследственных заболеваний крови - серповидноклеточной анемии (женщина проживает в США) и талассемии (пациентка из европейской страны).
В первом случае пациентка страдала от болезненных кризов вследствие закупорки сосудов, она начала получать лечение в апреле этого года. Вторая женщина получала терапию на протяжении девяти месяцев. Ее заболевание подразумевает регулярные переливания крови для поддержания необходимого уровня гемоглобина.
Экспериментальное лечение, утверждают ученые, избавило первую пациентку от боли, второй более не требовались постоянные переливания крови.
В рамках лечения стволовые клетки пациентов «редактируются» после забора группой специалистов с помощью техники CRISPR. После этого «исправленные» клетки вводятся пациенту, активируя необходимые механизмы - «производство» определенного типа гемоглобина, которое во взрослом возрасте прекращается.
Применяемая техника лечения получила название CTX001. Отмечается, что процесс долгий и недешевый.
Ученые намерены провести клинические испытания, для чего будет отобрано до 45 пациентов из США, Канады и Европы.
