Ученые приступили к испытанию лекарства от болезни Хантингтона на людях
Группа ученых из Университета Британской Колумбии, расположенного в Канаде, приступила к испытанию уникального лекарства от болезни Хантингтона на людях. Предварительные тесты препарата IONIS-HTTRx с участием мышей и обезьян оказались достаточно успешными.
Особенностью нового препарата является то, что фактически это первое потенциально эффективное лекарство, созданное для борьбы с весьма серьезным и неизлечимым заболеванием нервной системы, которое имеет генетическую природу. IONIS-HTTRx, как уточняют ученые, успешно заглушает ген хантингтина, отвечающий за выработку белка, приводящего к развитию симптомов серьезного генетического заболевания, касающегося нервной системы. Исследование доказывает, что антисмысловые препараты способны несколько замедлить прогрессирование заболевания и фактически изменить фенотип болезни. Во время испытания с участием обезьян IONIS-HTTRx привел к существенному снижению экспрессии гена хантингтина и белка практически по всей центральной нервной системе.
Первые испытания с участием людей стартовали в Канаде. IONIS-HTTRx вводится в четырех нормированных дозах с перерывами в один месяц. Сам препарат впрыскивается непосредственно в спинномозговую жидкость в поясничном пространстве.
