Ученые разработали методику лечения агрессивного рака мозга у детей
Используя новейшую технологию редактирования гена, ученые из Детской больницы им. Ann & Robert H. Lurie из Чикаго обнаружили перспективное лечение атипичной тератоидной / рабдоидной опухоли (AT / RT) - высокоактивной и резистентной к терапии опухоли головного мозга. Эта болезнь чаще всего встречается у младенцев.
Они обнаружили, что рост этих опухолей и тенденция к метастазированию регулируются протеинкиназой фермента Polo-like kinase 4 (PLK4), которая увеличивается в AT / RT. Они также продемонстрировали, что экспериментальный препарат, ингибитор PLK4, останавливал рост опухоли.
«Это первый случай, когда PLK4 был описан как терапевтическая мишень для опухолей головного мозга или при детском раке», - говорит ведущий автор исследования.
Команда смогла идентифицировать PLK4 как потенциальную мишень для лечения, используя новую технологию редактирования генов под названием CRISPR / Cas9. Это позволило мутировать отдельные гены киназы - ключевые регуляторы функции клеток - чтобы выявить киназу, которая наиболее значительно влияет на рост опухолевых клеток.
Ученые протестировали безопасность препарата, подвергая личинок рыбок данио чрезвычайно высоким дозам препарата в течение длительных периодов времени. Они отметили, что препарат не влияет на развитие рыб, что означает, что его безопасно использовать в педиатрической популяции. В настоящее время группа тестирует препарат на животных моделях AT / RT, а также на других типах опухолей головного мозга. В среднесрочной перспективе предполагается провести клиническое испытание в ближайшее время.
