Эмбрион человека избавили от дефекта при помощи коррекции ДНК
Ученые впервые провели высокоточную "химическую операцию" на человеческом эмбрионе для того, чтобы вылечить генетическое заболевание.
Команда ученых из Университета Сунь Ятсена использовала технологию, получившую название "редактирование [азотистых] оснований", которая используется для исправления единичных ошибок в генетическом коде, состоящем из трех миллиардов "знаков".
Ученые провели операцию на выращенных в лаборатории эмбрионах, ДНК которых содержал мутацию, приводящую к развитию бета-талассемии - тяжелого генетического заболевания, при котором нарушается синтез гемоглобина.
Ученые утверждают, что новая технология однажды позволит лечить эту и ряд других наследственных болезней.
"Редактирование оснований" направлено на изменение четырех азотистых оснований, входящих в состав ДНК: аденина (A), цитозина (C), гуанина (G) и тимина (T).
Вся программа по развитию человеческого организма записана в ДНК с помощью комбинаций этих четырех оснований.
Потенциально опасное для жизни заболевание крови - бета-талассемия - вызвано изменениями всего одного основания в генетическом коде. Такие изменения обычно называют точечными мутациями.
Ученым из Китая удалось исправить эту ошибку в генетическом коде эмбрионов. Они просканировали ДНК в поисках ошибки, а затем на месте "сбоя" преобразовали гуанин в аденин, таким образом исправив сбой.
Эксперимент был проведен на эмбрионах, полученных в результате клонирования. Ткани для проведения эксперимента были взяты у пациента, у которого была диагностирована бета-талассемия.