Новости и события » Общество » FDA одобрило препарат от спинальной амиотрофии

FDA одобрило препарат от спинальной амиотрофии

FDA одобрило препарат от спинальной амиотрофии

СМА - группа наследственных заболеваний, при которых поражаются мотонейроны передних рогов спинного мозга. В результате у человека (ребенка) нарушаются работа мускулатуры ног, шеи, головы, произвольные движения - при этом чувствительность и темпы психического развития сохраняются. Несмотря на то, что тяжелая форма СМА может приводить к смерти (из-за нарушения дыхания), до сих пор способов лечения болезни не существовало.

В 2003 году ученые из Лаборатории в Колд-Спринг-Харбор сконструировали РНК-подобные молекулы, которые помогли прояснить механизм, нарушение которого сопровождает СМА. Они нашли возможность стимулировать трансляцию белка SMN - его дефицит наблюдается при заболевании. Это легло в основу нового препарата нусинерсена. Попадая в организм, последний связывается с геном SMN-2, кодирующим SMN, и обеспечивает синтез белка.

После доклинических исследований в 2011 году авторы начали клинические испытания препарата. В отчете по итогам второй фазы тестов ученые сообщили, что нусинерсен увеличил продолжительность жизни и улучшил моторику детей с тяжелыми формами СМА по сравнению с детьми, не получившими лекарства. Участие в эксперименте принимали 20 младенцев в возрасте до шести месяцев. Препарат вводился в их спинномозговую жидкость.

Обследование показало, что к 2015 году выжили 13 детей из экспериментальной группы. Часть детей - в возрасте пяти, семи, одиннадцати месяцев и одного года - скончались от инфекции дыхательных путей, удушья или иных причин. Тем не менее, в их случае эффект препарата (увеличение синтеза SMN в клетках головного и спинного мозга) также наблюдался. Третья фаза исследований подтвердила значительный прогресс в реабилитации моторики.


Сучасні та економічні методи зведення будівель

Сучасні та економічні методи зведення будівель

У сучасному будівництві швидкість, економічність та універсальність є ключовими факторами при виборі технологій і матеріалів. Швидкомонтовані сталеві будівлі повністю відповідають цим вимогам, завдяки чому вони набувають великої популярності у різних сферах...

сегодня 10:39

Свежие новости Украины на сегодня и последние события в мире экономики и политики, культуры и спорта, технологий, здоровья, происшествий, авто и мото

Вверх